首个！女神CRISPR“女神”启动基因编辑临床试验，首个试验治疗地中海贫血

2018-09-06 09:00 · 369370

CRISPR领域有3位耳熟能详的启动“开创者”：张锋、Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier。基因作为其中较为“低调”的编辑CRISPR“女神”，Emmanuelle Charpentier一直默默耕耘着，临床推进CRISPR技术的治疗医学应用。8月31日，地中由她联合创办的海贫CRISPR Therapeutics公司宣布，将启动首个基于CRISPR基因编辑技术治疗血液类疾病的女神临床试验。

图片来源：podcastscience

CRISPR Therapeutics是首个试验“女神”Emmanuelle Charpentier于2014年与人联合创办的一家基因编辑公司。今年8月底，启动在GEN官网发布的基因“全球十大基因编辑企业”排行榜中，CRISPR Therapeutics以2017年4099.7万美元的编辑总收入位列其中。

2015年，临床CRISPR Therapeutics与福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）合作，主要针对β-地中海贫血（β-thalassemia）、镰刀型贫血症等疾病开发基于CRISPR的基因编辑疗法。

现在，这项合作有了重大进展：8月31日，两家公司宣布，将启动治疗β-地中海贫血的体外基因编辑疗法的临床试验，并已在临床注册平台（clinicaltrials.gov）登记在案。据悉，这项临床研究将在德国一家医院进行，是首个基于CRISPR基因编辑技术的临床试验。

关于CTX001临床试验的登记信息

“这是非常重要的一步，有望将基因编辑落实至包括镰状细胞贫血病、地中海贫血等在内的重大疾病中。” Vertex公司的发言人Heather Nichols在接受媒体访问时如此说道。

这一疗法被称为CTX001，旨在治疗成年人血红蛋白生成不足的疾病。不同于靶向导致疾病的缺陷基因，CTX001通过剪切BCL11A基因（抑制胎儿血红蛋白的产生）实现治疗目的。

这一疗法将进行体外试验——从患者体内取出血液细胞，进行编辑，然后进行替换。临床数据表明，当BCL11A基因抑制作用解除，β-地中海贫血或者镰状细胞贫血病患者应该能够自主生成足够的血红蛋白，从而减缓所患疾病的影响。

去年年末，CRISPR Therapeutics首次报道了这项新研究的计划。当时，CRISPR Therapeutics开始向监管机构申请临床试验许可。目前，该项目已经在欧洲启动了临床，美国紧接其后。CRISPR Therapeutics首席执行官Samarth Kulkarni在接受《Wired》杂志采访时表示：“3年前，我们将基于CRISPR的治疗策略视为一种科学幻想。现在，我们有望梦想成真。”

责编：悠然

参考资料：

US Companies Launch CRISPR Clinical Trial

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